Una terapia reprograma las células del paciente para tratar el párkison
Un ensayo de fase 1 reprograma las células madre del propio paciente para reemplazar las neuronas dopaminérgicas en el cerebro
Un equipo de investigadores de EE.UU. ha puesto en marcha el primer ensayo clínico de fase 1 con una nueva terapia de células madre. El estudio, que se está desarrollando en 6 pacientes utilizará un enfoque innovador de tratamiento para la enfermedad de Parkinson en el que las células madre de un paciente – trasplante autólogo- se reprograman para reemplazar las células dopaminérgicas en el cerebro dañadas por la enfermedad.
Los seis participantes en el ensayo de fase 1 se monitorizarán durante 12 meses o más para determinar la seguridad del procedimiento y controlar las posibles mejoras en la enfermedad de Parkinson. Después de los primeros 6 pacientes trasplantados en el estudio de fase 1, los investigadores del Hospital Mass General Brigham esperan ampliar y reclutar a más pacientes como parte del estudio de fase 2A.
Este novedoso enfoque terapéutico para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson incorpora el uso de células madre derivadas de la propia sangre del paciente que se han convertido en células madre pluripotentes inducidas (iPSC). Estas células se reprograman para convertirse en neuronas dopaminérgicas específicas del mesencéfalo listas para el trasplante.
El reemplazo celular para la enfermedad de Parkinson reemplaza las neuronas dopaminérgicas perdidas por la degeneración y puede restaurar la función dopaminérgica en el cerebro, lo que proporciona una modalidad de tratamiento completamente nueva en comparación con los tratamientos disponibles actualmente.
«Es muy gratificante ver cómo este nuevo método de sustitución de neuronas dopaminérgicas por células de pacientes transformados en células, desde los avances científicos más básicos en nuestro laboratorio hasta su aplicación clínica para pacientes que padecen la enfermedad de Parkinson, da frutos», afirma Ole Isacson, den Facultad de Medicina de la Universidad de Harvard y del Hospital Mass General Brigham, pionero en el trabajo sobre terapia celular para la enfermedad de párkinson.
Nuevo paradigma
«Creemos que este enfoque puede abrir un nuevo paradigma de tratamiento y conducir al desarrollo de muchas terapias celulares adicionales para restaurar los sistemas cerebrales dañados y reemplazar las células cerebrales degeneradas en otras enfermedades», añade..
En 2015, el equipo de Isacson y Penny Hallett proporcionó la primera evidencia de seguridad y beneficios a largo plazo de la terapia con células madre autólogas en un modelo animal primate no humano de enfermedad de Parkinson altamente relevante.
